Prix Galien International 2016 Le prix du « Médicament destiné aux maladies rares » a été attribué à ORPHACOL® du laboratoire CTRS le 7 décembre 2016. ORPHACOL® est un médicament destiné à traiter deux maladies hépatiques rares (déficit en 3ß-hydroxy-C27-stéroïde déshydrogénase/isomérase [3ß HSD] ou en ∆4-3 oxostéroïde 5ß-réductase [∆4-3-oxoR]) qui est issu des travaux du Pr. E.…
Nouvelle campagne de labellisation des centres de référence et des centres de compétence maladies rares Le Ministère de la Santé a lancé le vendredi 18 novembre 2016 une nouvelle procédure de labellisation qui vise à actualiser la liste des centres de référence (CRMR- coordonnateurs et constitutifs) et des centres de compétence maladies rares (CCMR). L’instruction…
Création d’Yposkesi, nouvel acteur pharmaceutique dans les maladies rares L’association AFM-Téléthon a créé en partenariat avec Bpifrance, la Banque publique d’investissement, le premier acteur pharmaceutique industriel français dédié au développement et à la production de médicaments de thérapies génique et cellulaire pour les maladies rares. Pour en savoir plus, cliquez ici.
La Direction Générale de l’Offre de Soins a évalué le plan d’actions 2016 de la filière FILFOIE En réponse à l’appel à projet lancé par la Direction Générale de l’Offre des Soins (DGOS), FILFOIE a soumis le 30 avril 2016 un plan d’actions renouvelé comportant 9 actions articulées autour de 3 axes principaux. Après étude…
Appel à projet H2020 « Nouvelles thérapies pour les maladies rares » Pour cet appel à projet, les essais cliniques doivent impliquer des molécules ayant déjà obtenu la désignation orpheline auprès de la Commission Européenne, doivent prendre en compte les recommandations de l’Agence européenne du médicament (EMA) via l’assistance protocolaire dans le cadre du design de l’essai…
Appel à projet H2020 » Caractérisation diagnostique des maladies rares » Les projets doivent appliquer la génomique ou toute autre approche à haut débit dans la caractérisation moléculaire des maladies rares, l’objectif étant de développer le diagnostic moléculaire pour un grand nombre des maladies rares sans diagnostic. -Date limite de candidature: 11 avril 2017 Cliquez ici…
Nouvelle Participation des centres de la filière FILFOIE dans un Réseau Européen de Référence sur les maladies rares du foie Les 3 centres de référence de la filière (Centre de référence de l’atrésie des vois biliaires – Bicêtre, Centre de référence des maladies vasculaires du foie – Beaujon, Centre de référence des maladies inflammatoires des…
Lancement d’un 3ème Plan National Maladies Rares La Ministre de la Santé Marisol Touraine a annoncé le 15 juin dernier le lancement d’un 3ème Plan National Maladies Rares (PNMR). Pour plus d’informations, lire l’éditorial sur Orphanews.
Lancement de la 2ème campagne Alerte Jaune L’AMFE a lancé la 2ème vague d’informations avec la campagne Alerte Jaune visant à généraliser le dépistage des cholestases néonatales. Cliquez ici pour plus d’informations.
Mise en ligne d’un portail de diffusion des appels à projet public en santé Dans le cadre du plan d’action pour la recherche en santé porté par AVIESAN (l’alliance pour les sciences de la vie et de la santé) un portail unique de diffusion des appels à projets publics en santé vient d’être lancé. Cliquez ici…
