Essais cliniques
Vous trouverez dans cette rubrique tous les essais cliniques sur les maladies rares du foie qui sont actuellement en cours dans les centres de la filière.
Cliquez sur une étude pour en savoir plus.
Atrésie des voies biliaires
Devenir des enfants atteints d'atrésie des voies biliaires survivant à l'âge adulte avec leur foie natif
« Devenir des enfants atteints d’atrésie des voies biliaires survivant à l’âge adulte avec leur foie natif »
À propos
Le but de cette étude est d’étudier le devenir des enfants atteints d’atrésie des voies biliaires survivants à l’âge adulte avec leur foie natif.
Investigateur principal : Dr Odile Goria, CHU Rouen
Promoteur :
Contact :
En cours
Syndrome d’Alagille
ICONIC
«Étude à long terme, ouverte, avec une phase en double aveugle contrôlée versus placebo, randomisée, d’interruption du traitement par LUM001-304, un inhibiteur du transporteur apical des acides biliaires dépendant du sodium (ASBTi) chez des patients atteints du syndrome d’Alagille. »
À propos
Le but de cette étude est d’évaluer les effets d’une nouvelle molécule «LUM001» chez des enfants atteints du syndrome d’Alagille.
Investigateur principal : Pr E. Jacquemin, Hôpital Bicêtre
Promoteur : Shire
Contact : Mme I. Friteau, TEC
Pour plus d’informations
En cours – Recrutement terminé
Cholangite Biliaire Primitive
COBALT
«Étude de phase 3 évaluant les effets de l’acide Obéticholique chez les patients présentant une cholangite biliaire primitive. »
À propos
La cholangite biliaire primitive (CBP) est une maladie chronique inflammatoire des petites voies biliaires intrahépatique. En l’absence de traitement, la maladie évolue vers un état fibreux du foie pouvant conduire à l’hypertension portale (HTP), à l’insuffisance hépatique, puis au décès.
Investigateur principal : Dr C. Corpechot (Saint Antoine)
Promoteur : Intercept
Contact : Dr C. Corpechot (Investigateur principal France), Dr F. Gouar (farid.gaouar[at]aphp.fr)
Pour plus d’informations
Fin des recrutements
GLIMMER
«Étude dose-effet de GSK2330672 pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients ayant une Cholangite Biliaire Primitive.»
À propos
L’objectif de cette étude exploratoire de phase II est d’évaluer l’efficacité d’un inhibiteur de ASBT dans le traitement du prurit associé à la Cholangite Biliaire Primitive.
Investigateur principal : Dr C. Corpechot (Saint Antoine)
Promoteur : GSK
Contact : Dr F. Gaouar (farid.gaouar(at)aphp.fr)
Pour plus d’informations
Étude clôturée
INTERCEPT 747-213
« Étude de Phase 2, randomisée, en double aveugle versus placebo, évaluant la sécurité, la tolérance de l’Acide Obéticholique administré en association avec le Bezafibrate chez les patients atteints de CBP ayant une réponse inadéquate ou bien une intolérance à l’acide ursodésoxycholique »
À propos
Investigateur principal : Dr C. Corpechot (Saint Antoine)
Promoteur : Intercept
Contact : Dr C. Corpechot
Centre en cours d’activation
RESPONSE
« Étude de phase 3 randomisée, en double aveugle versus placebo, évaluant la sécurité, la tolérance de Seladelpar chez les patients atteints de CBP ayant une réponse inadéquate ou bien une intolérance à l’acide ursodésoxycholique (AUDC).»
À propos
Investigateur principal : Dr C. Corpechot (Saint Antoine)
Promoteur : CymaBay Therapeutics
Contact :
Centre en cours d’activation
CBP-HOPE
«Étude contrôlée randomisée de l’efficacité d’une intervention psychoéducative et d’une intervention d’hypnose sur la fatigue de femmes ayant une cholangite biliaire primitive»
Investigateur principal : Dr C. Corpechot (Saint Antoine)
Promoteur : Intercept – Association Albi
Contact : Dr C. Corpechot (Saint Antoine)
En cours – Recrutement en cours (Île de France uniquement)
ENHANCE
«Étude de phase 3 randomisée, contrôlée par placebo, visant à évaluer la sécurité d’emploi et l’efficacité du Seladelpar chez les patients ayant une CBP et non répondeurs ou intolérants à l’acide ursodésoxycholique. »
Investigateur principal : Dr C. Corpechot (Saint Antoine)
Promoteur : CymaBay Therapeutics
Contact : Dr C. Corpechot (Investigateur principal France)
Pour plus d’informations
Recrutement en cours
PPAROCA
« Étude observationnelle sur données en vie réelle de patients de CBP traités par l’association AUDC, acide obéticholique et fibrates »
Investigateur principal : Dr C. Corpechot (Saint Antoine)
Promoteur : Intercept
Contact : Dr C. Corpechot (Saint Antoine)
Étude en cours
BEZAKINE
« Étude ancillaire de l’effet du bézafibrate sur les taux sériques des cytokines circulantes chez les patients ayant participé à l’essai BEZURSO »
Investigateur principal : Dr C. Corpechot (Saint Antoine)
Promoteur : AP-HP, Hôpital Saint-Antoine
Contact : Dr C. Corpechot (Investigateur principal France)
Étude en cours
BEZURSO-HISTO
« Étude histologique et morphométrique des patients ayant participé à l’essai BEZURSO »
Investigateur principal : Dr C. Corpechot (Saint Antoine)
Promoteur : APHP, hôpital Saint-Antoine
Contact : Dr C. Corpechot (Saint Antoine)
Étude en cours
ASSURE (CymaBay Therapeutics)
« An Open Label Long-Term Study to Evaluate the Safety and Tolerability of Seladelpar in Subjects with Primary Biliary Cholangitis (PBC) »
Investigateur principal : Dr C. Corpechot (Saint Antoine)
Promoteur : APHP, hôpital Saint-Antoine
Contact : Dr C. Corpechot (Saint Antoine)
Étude en cours
ÉLASTOMÉTRIE CBP
« Valeurs pronostiques de l’élastométrie (FibroScan©) dans la CBP »
Investigateur principal : Pr V. de Ledinghen (Hôpital Haut-Lévêque, Bordeaux)
Promoteur : CHU de Bordeaux, UMR 1053 INSERM/Université de Bordeaux
Contact : Pr V. de Ledinghen (Hôpital Haut-Lévêque, Bordeaux)
Étude en cours – Recrutement en cours
INTREPID
« Étude de Phase II, randomisée, en double aveugle versus placebo, évaluant la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et l’efficacité de EPD-305 chez les patients atteints de cholangite biliaire primitive (CBP) avec ou sans réponse inadéquate à l’acide ursodésoxycholique (AUDC). »
Investigateur principal : Dr Christophe Corpechot, Hôpital Saint-Antoine, Paris – Pr Fabien Zoulim, Hôpital de la Croix-Rousse, Lyon
Promoteur : Enanta Pharmaceuticals
Contact : Pr F. Zoulim (Hôpital de la Croix Rousse, Lyon)
Étude clôturée
OCARELIFE
« Étude observationnelle sur données en vie réelle de patients atteints de CBP traitées en France avec de l’acide obéticholique »
Investigateur principal : Pr V. Leroy (CHU Grenoble)
Promoteur : Laboratoire Intercept
Étude en cours – Recrutement terminé
ELATIVE
« Étude de Phase III, randomisée, en double aveugle versus placebo, évaluant la sécurité, la tolérance et l’efficacité d’ Elafibranor 80 mg chez les patients atteints de CBP ayant une réponse inadéquate ou bien une intolérance à l’acide ursodésoxycholique »
À propos
Investigateur principal : Dr Christophe Corpechot, Hôpital Saint-Antoine, Paris
Promoteur : Assistance Publique Hôpitaux de Paris, GENFIT
Contact : Dr Christophe Corpechot, Hôpital Saint-Antoine, Paris
Recrutement en cours
Cholangite Sclérosante Primitive
Nor-ursodésoxycholique NUC-5/PSC
«Étude de phase III randomisée, contre placebo, en double aveugle comparant des gélules d’acide nor-ursodésoxycholique avec du placebo dans le traitement de la CSP»
À propos
Il s’agit de montrer la supériorité de l’acide nor-ursodésoxycholique (norUDCA) par rapport au placebo dans le traitement de la cholangite sclérosante primitive (CSP) pour la prévention de la progression de la maladie, évaluée par l’histologie hépatique et la normalisation partielle des taux de phosphatase alcaline sérique (PALs).
Investigateur principal : Pr O. Chazouillères (Saint Antoine)
Promoteur : Falk Pharma
Contact : cmr-mivb@aphp.fr
Recrutement en cours
FICUS
«Étude prospective de la valeur pronostique de l’élastométrie impulsionnelle (Fibroscan) chez les patients atteints de cholangite sclérosante primitive (CSP)»
À propos
La cholangite sclérosante primitive (CSP) est une maladie hépatique cholestatique chronique caractérisée par une inflammation et une fibrose des voies biliaires. Celles-ci peuvent être mesurées grâce à un appareillage appelé Fibroscan. Il prend en compte la « dureté » du foie grâce à la mesure d’ultrasons.
Investigateur principal : Pr O. Chazouillères (Saint Antoine)
Promoteur : Assistance Publique Hôpitaux de Paris
Contact : Pr O. Chazouillères (Investigateur principal, coordonnateur), Karima Ben Belkacem (ARC)
En cours – Recrutement terminé
PLIANT
« Étude randomisée dephase IIa, de détermination de ladose, en double aveugle, controléepar placebo, évaluant la sécurité,la tolérance et la pharmacociné-tique de PLN-74809 chez les par-ticipants présentant une CSP etune fibrose hépatique suspectée »
À propos
Investigateur principal : Pr O. Chazouillères (Saint Antoine)
Promoteur : PliantTherapeutics, Inc.
Contact : cmr-mivb@aphp.fr
Centre en cours d’activation
PRIMIS
« Étude de phase III, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo évaluant la sécurité d’emploi, la tolérance et l’efficacité du GS-9674 (Cilofexor) chez des patients non cirrhotiques atteints de CSP »
À propos
Investigateur principal : Pr O. Chazouillères (Saint Antoine)
Promoteur : Gilead Sciences
Contact : Pr O. Chazouillères (Investigateur principal, coordonnateur), Karima Ben Belkacem (ARC)
Pré-screening terminé
BEZASCLER
« Essai multicentrique, randomisé en double aveugle et contrôle versus placebo évaluant l’efficacité à 24 mois du bezafibrate dans le traitement de la CSP avec cholestase persistance sous acide ursodesoxycholique »
À propos
La cholangite sclérosante primitive (CSP) est une maladie hépatique cholestatique chronique caractérisée par une inflammation et une fibrose des voies biliaires.
Investigateur principal : Pr O. Chazouillères (Saint Antoine)
Promoteur : Assistance Publique Hôpitaux de Paris
Contact : Pr O. Chazouillères (Investigateur principal, coordonnateur), Karima Ben Belkacem (ARC)
Recrutement en cours
Résultats de la transplantation hépatique pour cholangite sclérosante primitive, à partir d’une cohorte française nationale
« Résultats de la transplantation hépatique pour cholangite sclérosante primitive, à partir d’une cohorte française nationale »
À propos
Investigateur principal : Pr Jérôme Dumortier, Florian Veyre, Hospices Civilsde Lyon et Université Lyon 1
Promoteur : AAP FILFOIE 2020
Contact : Pr Jérôme Dumortier, Florian Veyre
Recrutements rétrospectifs en cours
Cholestase intrahépatique progressive familiale
INDIGO
«Étude ouverte sur l’efficacité et la sécurité à long terme de Lum001, un inhibiteur d’un transporteur d’acide biliaire apical sodium-dépendant (ABSTi), dans le traitement de maladies cholestatiques du foie chez les patients pédiatriques diagnostiqués avec une cholestase intrahépatique progressive familiale.»
À propos
Les cholestases intrahépatiques progressives familiales (PFIC, selon le sigle anglais) constituent un groupe hétérogène de maladies autosomiques récessives rares de l’enfant affectant la sécrétion biliaire.
Investigateur principal : Pr A. Lachaux (Hôpital Lyon Est – Mère Femme Enfant)
Promoteur : Lumena Pharmaceuticals
Pour plus d’informations
En cours – Recrutement terminé
PEDFIC 1
« Étude de phase 3, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo visant à évaluer l’efficacité et l’innocuité de doses faibles et élevées de l’A4250 par rapport au placebo chez les enfants atteints de PFIC de types 1 et 2 »
À propos
Les cholestases intrahépatiques progressives familiales (PFIC, selon le sigle anglais) constituent un groupe hétérogène de maladies autosomiques récessives rares de l’enfant affectant la sécrétion biliaire.
Investigateur principal : Pr E. Gonzales (Hôpital Kremlin-Bicêtre)
Promoteur : Laboratoire Albireo
Pour plus d’informations
En cours – Recrutement en cours
PEDFIC 2
« Étude étendue, de phase 3, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, visant à étudier l’efficacité et la sécurité de l’A4250 par rapport au placebo chez les enfants atteints de PFIC 1 et 2 »
À propos
Les cholestases intrahépatiques progressives familiales (PFIC, selon le sigle anglais) constituent un groupe hétérogène de maladies autosomiques récessives rares de l’enfant affectant la sécrétion biliaire.
Investigateur principal : Pr A. Lachaux (Hôpital Lyon Est – Mère Femme Enfant)
Promoteur : Laboratoire Albireo
Pour plus d’informations
En cours – Recrutement en cours
Déficit en α1 anti-trypsine
Polygen Defi-Alpha
«Étude du polymorphisme génétique chez des enfants atteints de Déficit en Alpha-1 Antitrypsine inclus dans la cohorte DEFI-ALPHA »
À propos
Le but de l’étude est de comparer les fréquences alléliques des polymorphismes du déficit en α1 anti-trypsine entre une cohorte de patients déficients A1AT avec des symptômes hépatiques (hypertension portale et ses complications, atteinte hépatique sévère menant à une transplantation ou pas, ou une indication pour une transplantation) et une cohorte de patients déficients A1AT sans signe d’appel hépatique. Pour cette cohorte, les membres de la famille de patient atteints seront inclus.
Investigateur principal : Dr A. Lachaux
Promoteur : Hospices civils de Lyon
Contact : Mr A. BELMALIH, abdelouahed.belmalih[at]chu-lyon.fr
Pour plus d’informations
Recrutement en cours
Hépatite Auto-Immune
Pro-SURFASA
« Validation d’un score pronostique de la réponse au traitement par les stéroïdes dans l’hépatite auto-immune aiguë sévère »
Investigateur principal : Dr. Eleonora De Martin, CHB, Hôpital Paul Brousse
Promoteur : PHRC National
Contact : eleonora.demartin[at]aphp.fr
Pour plus d’informations : contacter le Dr De Martin
Début de l’étude prévu pour le 1er semestre 2019
Hypertension portale intra-hépatique non-cirrhotique
APIS
« Étude des effets de l’administration de l’anticoagulant Apixaban chez des patients avec une hypertension portale intra-hépatique non-cirrhotique »
Investigateur principal : Pr P.-E. Rautou (Hôpital Beaujon, Paris)
Promoteur : PHRC National
Contact : Pr P.-E. Rautou (Hôpital Beaujon, Paris)
Recrutement en cours
Maladies vasculaires du foie
MVF et PMA
« Maladies vasculaires du foie et procréation médicalement assistée (PMA) »
Investigateur principal : Dr A. Payancé (Hôpital Beaujon)
Promoteur : Hôpital Beaujon – APHP
Contact : Dr A. Payancé (Hôpital Beaujon)
Inclusions rétrospectives en cours
Thrombose Veine Porte
RIPORT
«Étude prospective multicentrique randomisée des effets de l’administration du XARELTO® (Rivaroxaban) au cours de la thrombose portale chronique»
À propos
Il s’agit d’un essai thérapeutique ouvert randomisé pour tester l’efficacité du xarelto à 15mg/jour lors d’épisodes d’évènement thromboembolique versus pas de traitement chez des patients présentant une thrombose veinale porte sans risque élevé de thrombophilie.
Statut : 34 patients inclus-reprise du recrutement en septembre 2016
Investigateur principal : Dr A. Plessier, Hôpital Beaujon
Promoteur : Assistance Publique – Hôpitaux de Paris
Contact : Djalila Rezigue – djalila.rezigue[at]aphp.fr / Tel: 01-71-11-46-21
Pour plus d’informations
En cours – Recrutement terminé
Autres
TRANSREG
«Induction des lymphocytes T-régulateurs par IL-2 à très faible dose dans les pathologies auto-immunes et inflammatoires – Approche transnosographique»
À propos
L’étude a pour but de contrôler la sécurité et l’efficacité d’inoculation de faible dose d’IL2 comme inducteur de Treg dans le cadre de onze maladies auto-immunes et inflammatoires, ceci afin de sélectionner les maladies pour lesquelles le traitement fonctionne.
Investigateur principal : Pr O. Chazouillères, Saint-Antoine
Promoteur : Assistance Publique – Hôpitaux de Paris
Contact : Pr O. Chazouillères
Pour plus d’informations
Recrutement en cours
NHCE
«Les manifestations neurologiques des hépathopathies chroniques de l’enfant: description clinique et paraclinique (Etude NHCE). Etude de cohorte prospective observationnelle multicentrique»
À propos
L’encéphalopathie hépatique est une complication bien connue des hépatopathies chroniques. Bien avant les stades sévères, elle se manifeste par des signes cliniques minimes qui sont difficilement appréhendés par l’examen neurologique de routine. L’objectif principal est de décrire le profil des manifestations neurologiques survenant dans les hépatopathies chroniques pédiatriques (6-16 ans), en dehors des stades sévères d’encéphalopathie hépatique.
Investigateur principal : Dr AS Brunet
Promoteur : Hospices Civils de Lyon
Contact : Dr AS Brunet et Dr Christine Rivet
Recrutement en cours
HEP002
«Étude prospective, en ouvert, multicentrique, sur l’efficacité et la sécurité de plusieurs perfusions de Promethera HépaStem dans les troubles du cycle de l’urée des patients pédiatriques»
À propos
Il s’agit de tester les effets du Promethera HépaStem, prescrit pour des troubles du cycle de l’urée, chez des enfants.
Investigateur principal : Dr D. Dobbelaere, Lille
Promoteur : PROMETHERA BIOSCIENCES
Contact : dries.dobbelaere[at]chru-lille.fr
Pour plus d’informations
Recrutement en cours
ACTUALITÉS
24 septembre 2024
